49763-96-4 / 司替戊醇

司替戊醇
用司替戊醇（Stiripentol）類(lèi)似物，靶向乳酸脫氫酶可以治療癲癇，能量代謝能調(diào)節(jié)神經(jīng)元的興奮性，因而特殊的飲食治療可能會(huì)抑制抗藥性的癲癇癥。在世界頂級(jí)期刊《科學(xué)》中報(bào)道，研究發(fā)現(xiàn)，作為抗癲癇藥物的司替戊醇，是一種LDH抑制劑。通過(guò)對(duì)司替戊醇（Stiripentol）的化學(xué)結(jié)構(gòu)進(jìn)行修飾，研究組發(fā)現(xiàn)一種過(guò)去未知的LDH抑制劑，這種抑制劑能在體內(nèi)有效的抑制癲癇。綜上，本文推斷司替戊醇類(lèi)似物——LDH抑制劑將有望成為一類(lèi)新興的抗癲癇藥物。

圖1為司替戊醇LDH抑制途徑。
癲癇性腦病(EE)是由癲癇性異常，引起的進(jìn)行性腦功能障礙。現(xiàn)對(duì)EE概念的認(rèn)識(shí)過(guò)程及分類(lèi)進(jìn)行介紹，并對(duì)各類(lèi)EE的臨床、病因?qū)W、腦電特征、長(zhǎng)期預(yù)后及治療進(jìn)展進(jìn)行綜述。癲癇發(fā)作可以是腦病的癥狀，抗癲癇藥可能成為中毒性腦病的病因。而EE則必須是癲癇性活動(dòng)本身導(dǎo)致精神和神經(jīng)功能的下降。EE的治療目的是控制癲癇發(fā)作、降低或緩解EEG異常及發(fā)育預(yù)后。激素及抗癲癇藥治療OS及EME均缺乏有效的治療，類(lèi)固醇和任何類(lèi)型的抗癲癇藥治療都沒(méi)有明顯的效果。司替戊醇類(lèi)似物的發(fā)現(xiàn)，為治療癲癇性腦病提供新的方向。
司替戊醇潛在廣泛的市場(chǎng)前景，因?yàn)榇竽X是人體的司令部，主要通過(guò)發(fā)放電信號(hào)控制人體的活動(dòng)，而癲癇則是大腦局部細(xì)胞異常興奮，快速而爆發(fā)式放電，并向周?chē)鷶U(kuò)散，嚴(yán)重者往往引起抽動(dòng)等異常行為，是最常見(jiàn)而嚴(yán)重的神經(jīng)系統(tǒng)疾病之一，我國(guó)現(xiàn)有900萬(wàn)以上癲癇患者，這一數(shù)據(jù)還以每年40萬(wàn)-60萬(wàn)的速度遞增。臨床上常用的抗癲癇藥主要是抑制病灶區(qū)神經(jīng)元異常放電及向周?chē)M織擴(kuò)散，作用機(jī)制多與增強(qiáng)中樞抑制性神經(jīng)遞質(zhì)GABA的作用或干擾Na+等離子通道，這類(lèi)常規(guī)藥物對(duì)約三分之一的癲癇病人無(wú)效。

資料來(lái)源：
1、Science 中文摘要 | 20 March 2015. 環(huán)球科學(xué)科研圈
2、癲癇性腦病研究進(jìn)展.神經(jīng)精神界。
3、周日文獻(xiàn)精讀—癲癇的靶向治療.解螺旋。