81846-19-7 / Tyvaso（曲前列尼爾）獲美FDA批準治療間質性肺病相關肺動脈高壓，改善運動能力

聯合治療公司（United Therapeutics）近日宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Tyvaso（treprostinil，曲前列尼爾）吸入性溶液，用于治療間質性肺病相關肺動脈高壓（PH-ILD；WHO第3組）患者，改善運動能力。

Tyvaso是美國第一個也是唯一一個被批準治療PH-ILD的療法。Tyvaso的批準上市，標志著PH-ILD領域的一個里程碑式的治療進步。這也是FDA批準Tyvaso的第二個適應癥。此前，FDA于2009年7月首次批準Tyvaso，用于治療肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）患者，改善運動能力。

FDA批準Tyvaso治療PH-ILD的補充新藥申請（sNDA），基于來自INCREASE研究的數據支持。該研究是在PH-ILD成人患者中開展的最大、最全面的研究。這是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、為期16周的平行組研究，共入組了326例患者。

結果顯示，該研究達到了主要終點：接受Tyvaso治療的患者，6分鐘步行距離（6MWD）有顯著改善。該研究結果已發表在國際醫學期刊《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）上，并在最近的聯合治療公司的投資者會議上討論。研究結果也顯示了Tyvaso在所有關鍵亞組中的治療益處，包括PH-ILD的病因、疾病嚴重程度、年齡、性別、基線血流動力學和劑量。在每個次要終點上也觀察到了顯著的改善，包括心臟生物標志物proBNP的減少、首次臨床惡化事件發生的時間、第12周時6MWD峰值的變化、第15周時6MWD谷值的變化。其他觀察包括安慰劑校正的用力肺活量（FVC）的改善，以及接受Tyvaso治療的患者內在肺部疾病的顯著減少。在該研究中，每天4次，每次最多呼吸12次的Tyvaso治療具有良好的耐受性，其安全性與以前的Tyvaso研究和已知的前列環素相關不良事件一致。

今年1月，評估Tyvaso DPI治療肺動脈高壓（PAH）的BREEZE研究達到了主要終點：證明了PAH患者從Tyvaso（曲前列尼爾）吸入性溶液過渡到Tyvaso DPI的安全性和耐受性。此外，在健康志愿者中進行的藥代動力學（PK）研究表明，Tyvaso DPI和Tyvaso吸入溶液之間的曲前列尼爾暴露具有可比性。

United Therapeutics公司計劃于2021年4月向FDA提交Tyvaso DPI的新藥申請（NDA），涵蓋肺動脈高壓（PAH）和間質性肺病相關（PH-ILD）適應癥。該公司計劃針對Tyvaso DPI NDA提交一張優先審查憑證（PRV），以加快FDA的審查周期。如果獲得批準，Tyvaso DPI預計將在吸入曲前列尼爾治療方面取得重大進展，與現有的Tyvaso吸入性溶液相比，可提供給藥方便的優勢。

什么是間質性肺病（ILD）？

間質性肺病（ILD）是一組以肺內細支氣管和肺泡囊明顯瘢痕或纖維化為特征的肺部疾病。ILD中纖維化組織增多會阻礙肺毛細血管和肺泡囊之間的氧合和自由氣體交換，這種情況下患者會出現多種癥狀，包括活動性呼吸短促、呼吸困難和疲勞。

原文出處：

United Therapeutics Announces FDA approval and Launch of Tyvaso? for the Treatment of Pulmonary Hypertension Associated with Interstitial Lung Disease

來源:香港濟民藥業