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骨髓纖維化(MF)通常使用ruxolitinib (Jakafi，魯索替尼)治療，Jakafi是FDA批準的JAK抑制劑。
魯索替尼是僅有的兩種能顯著提高MF患者生存率的治療方法之一。然而，腫瘤學家們仍然看到了延長這些患者生存期的機會。
在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)臨床試驗中證實了ruxolitinib的生存益處。COMFORT-1試驗的主要終點是緩解持久性、癥狀負擔變化和總生存率，41.9%的患者接受ruxolitinib治療獲得了持久的緩解。在安慰劑組中，只有0.7%的患者達到了持久的緩解。
在COMFORT-2中，研究了ruxolitinib對脾臟縮小的影響，魯索替尼組28%的患者的脾臟體積至少縮小了35%。而在48周時，接受最佳治療的患者比例為0%。在12個月的中位隨訪中，80%的患者仍有緩解，因此中位緩解持續時間未達到。
為了進一步改善骨髓纖維化患者的預后，研究人員開展了一項前瞻性試點試驗(NCT02917096)，將魯索替尼作為MF患者的圍移植期治療。這項研究的目的是確定魯索替尼的最大耐受劑量及其在這種新治療策略中的安全性。
它是目前唯一一種與Fedratinib (Inrebic，菲卓替尼)一起被批準用于治療MF的藥物。在很長一段時間里，沒有任何被FDA批準用于治療MF，并能顯著提高患者生存的藥物。但是，ruxolitinib于2011年獲得批準。從那以后，ruxolitinib改變了MF的治療前景，不僅改善了癥狀，而且延長了生存期，縮小了脾臟體積。現在，正在研究對ruxolitinib添加各種藥物，以改善MF患者的預后。
最初的研究是針對MF的COMFORT-1和COMFORT-2研究，當與最佳治療或其他支持性治療進行比較時，以及隨后的實際改善情況，確保了患者的良好緩解。這對真性紅細胞增多癥患者有益。最近，舒尼替尼(Sutent)被批準用于治療急性移植物抗宿主病(GvHD)，且在慢性移植物抗宿主病(GvHD)中看起來非常有希望。它有一種非常獨特的改善炎癥的機制，這是這些患者的主要驅動因素，無論是在MF其他骨髓增生性腫瘤(MPNs)還是GvHD中。它確實改善了患者群體的治療結果，改變了MPN和GvHD的治療模式。
ruxolitinib的安全性高，大多數患者具有低度毒性。許多患者出現1級不良事件，很少有3級或4級的不良事件。1例患者發生腎功能衰竭，1例患者出現心臟驟停，而且與藥物無關。3到4級GvHD率為12%，2到4級為17%。實際上，ruxolitinib具有較低的GvHD率而不影響移植，這在試驗中得到了證實。
https://www.targetedonc.com/view/peri-transplant-administration-of-ruxolitinib-safe-and-feasible-in-myelofibrosis